[미래에셋 제약/바이오 김승민] 12/23 Daily https://t.center/bioksm <미국/유럽> ▶ Eli Lilly(LLY.US): Zepbound, FDA로부터 중증도~중증 폐쇄성 수면무호흡증 치료제로 승인. 이번 승인은 469명의 참가자를 대상으로 한 두 가지 임상 데이터에 기반. 지난 6월 발표된 전체 데이터에 따르면, Zepbound는 최대 52%의 환자에서 질환을 해결했으며, 수면무호흡증의 주요 바이오마커 개선 효과를 보였음. https://han.gl/bYg7N ▶ Sanofi(SNY.US): Corxel Pharmaceuticals로부터 폐쇄성 비대심근증(oHCM) 치료제 aficamten의 Greater China 지역 독점권 인수. 해당 독점권은 지난 20년 6월, Corxel이 Cytokinetics로부터 획득. 사노피는 비공개 금액으로 중국 내 권리를 인수하며, Cytokinetics는 최대 $150mn의 마일스톤과 로열티를 받을 예정. 현재 aficamten은 EMA와 FDA의 승인 결정 대기 중. https://han.gl/lU7aL ▶ Novo Nordisk(NOVO.DK): 차세대 비만 치료제 CagriSema, 임상3상에서 체중 감량 효과 -22.7%를 기록하며 목표했던 -25% 감량치를 달성하지 못해 주가 급락. 제2형 당뇨병이 있는 비만 및 과체중 성인을 대상으로 한 두 번째 주요 3상은 1H25 데이터 발표 예정. https://han.gl/OSVbe ▶ Novo Nordisk의 피하 주사제 Alhemo, FDA로부터 12세 이상의 혈우병 환자 중 응고인자 대체제에 항체를 가진 환자의 출혈 예방 및 감소 치료제로 승인. Alhemo는 내년 2월경 출시 예정이며, 출시 시 가격을 결정할 계획. https://han.gl/v5ykC ▶ Vertex Pharma, FDA로부터 희귀 진행성 유전 질환(낭포성 섬유증) 치료제 Alyftreck 승인. Alyftrek은 하루 한 번 복용하는 3제(vanzacaftor, tezacaftor, deutivacaftor) 복합요법으로, 6세 이상 환자 중 F508del 돌연변이를 포함한 CFTR 유전자 변이가 있는 환자를 대상으로 함. 후기 임상 결과, Alyftreck은 하루 두 번 복용하는 Trikafta 대비 비열등성을 보였음. https://han.gl/Uu9fF ▶ Ionis Pharmaceuticals, FDA로부터 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 Tryngolza(olezarsen) 승인. FCS는 지방을 분해하지 못하게 하는 질환으로, Tryngolza는 1차 치료 저지방 식단에 추가하여 중성지방을 감소시키는 역할을 하며, 후기 임상에서 중성지방 수치를 위야 대비 44% 감소시켰음. https://han.gl/qmzsP ▶ GSK, 항암제 Jemperli를 화학요법과 Zejula 유지요법과 병용했을 때 진행성 난소암 환자의 생존율을 개선하며 주요 목표를 달성했다 발표. 다만, Zejula와 Jemperli를 1차 치료로 사용하는 임상에서 전체 생존율 개선이라는 주요 2차 목표에 대해서는 통계적 유의성을 달성하지 못했음. https://han.gl/wtGLI ▶ Galectin Therapeutics, 후보 약물 belapectin이 NAVIGATE 임상3상에서 간 섬유화 환자의 정맥류 예방 목표의 통계적 유의성을 달성하지 못하면서 주가 급락. Galectin은 대사 이상 관련 비알코올성 지방간염(MASH)으로 인한 간경변 및 문맥 고혈압 환자 355명을 대상으로 후기 임상을 진행했으며, 1Q25에 36개월 치료 데이터와 추가 바이오마커 결과를 공개할 예정. https://han.gl/kOe0F <한국> ▶ 리가켐바이오, 中 기술수출 ROR1-ADC 글로벌 1b상 첫 환자투여 개시 https://han.gl/4p3Sq ▶ 이엔셀, CMT치료제 임상 1b상 순항…고용량군 환자 투여 개시 https://han.gl/44bxp ▶ 메드팩토, 바이오인포매틱스 사업 추진…내년 매출 확보 기대 https://han.gl/Xs4av ▶ HLB이노베이션, 美 CAR-T 개발사 베리스모 100% 자회사 편입 https://han.gl/mgphc