Кто починит ДНК? Оказывается, бактерии, как и люди, болеют вирусными инфекциями. Причем за миллионы лет они выработали свой защитный механизм – научились узнавать вирусы «в лицо» и разрезать их ДНК. Этот механизм назвали CRISPR, или «генетическими ножницами». Выяснилось, что эти ножницы работают не только с вирусами. Они позволяют с невиданной ранее скоростью и эффективностью изменять фрагменты ДНК любой живой клетки. Это открытие стало настоящим прорывом в генной инженерии и в 2020 году было удостоено Нобелевской премии по химии. Фактически у людей наконец появилось мощное оружие против генетических болезней, в том числе ранее неизлечимых. С его помощью можно разрезать ДНК в точно определенных местах и «выключить» дефектный ген либо вставить правильный. Это позволяет создавать и испытывать инновационные лекарства, с высокой точностью диагностировать наследственные заболевания и разрабатывать новые методы их лечения. В перспективе – предотвращать их появление у будущих поколений. «У каждой клетки есть свой желудок – лизосома. Он переваривает все, что в него попало, – объясняет член-корреспондент РАН, доктор химических наук, директор НИИ физико-химической биологии имени А. Н. Белозерского и Института функциональной геномики МГУ Пётр Сергиев. – В зависимости от того, что именно этот желудок переварил, клетка получает либо строительные материалы, например, аминокислоты, либо горючее, которое сжигается в клеточной электростанции – митохондрии. Еда в лизосому может проникать разными способами. Например, клетка втягивает участок своей мембраны, образует так называемый «рот» и захватывает им крупные частицы пищи. Если снаружи клетки плавают строительные материалы в виде отдельных молекул, то специальные службы доставки просто перекидывают их внутрь». Иногда в этой системе возникают поломки – мутации, которые приводят к болезням. Чтобы их вылечить, создают специальные генетические конструкции. Например, если болезнь вызвана нарушением доставки какого-нибудь витамина, его молекулу в лаборатории прикрепляют к молекуле вещества, транспорт которого не нарушен. И делают это с помощью тех самых «генетических ножниц». Основная сложность – именно доставка таких конструкций в клетки. Этот вопрос еще не решен, и ученые над ним активно работают. Возможности генной инженерии достаточно ограничены – редактировать геном человека по закону запрещено. Поэтому эксперименты проводятся на модельных объектах – клетках животных. Для этого в их ДНК воссоздают поломки, которые находят у человека, и стараются их «починить». Мы в ЭФКО с большим интересом относимся к проектам, которые помогают создавать будущее без болезней. В одном из них – по запуску внутриклеточной аутофагии – под началом Петра Владимировича даже ведем поиск механизмов по продлению молодости и здоровья клеток. Может, будущее без болезней уже близко? Верим, что это лишь вопрос развития науки!