اندیشیدن تنها راه نجات

#ژن_درمانی
Channel
Logo of the Telegram channel اندیشیدن تنها راه نجات
@AndishekonimPromote
5.31K
subscribers
22.7K
photos
21.1K
videos
8.79K
links
کانال اندیشه(گسترش علم و مبارزه با خرافات، ادیان، شبه علم) آیدی ادمین @Printrun @Salim_Evolution گروه تلگرامی عقاید محترم نیستند https://t.me/+afAiwBquqnIyZTli اینستاگرام https://www.instagram.com/p/Cpxu3rcjtzV/?igshid=YmMyMTA2M2Y= کتابخانه کانا
برای نخستین بار ؛ #ژن_درمانی تا حدی #بینایی را در بیمار #نابینا بازیابی می کند.

یک مرد نابینا که ده ها سال پیش بینایی خود را به دلیل بیماری نورودژنراتیو چشم از دست داده بود، به لطف اولین ژن درمانی تجربی در نوع خود، بینایی خود را تا حدی به دست آورد
.
بیمار مورد نظر یک مرد ۵۸ ساله بود که ۴۰ سال پیش مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا شده بود: نوعی نارسایی از گروه اختلالات ژنتیکی پیشرونده و ارثی است که به دلیل ایجاد جهش هایی که سبب درهم شکستن سلول های گیرنده نوری حساس به نور در شبکیه می شود، منجر به از دست دادن بینایی می گردد .

رتینیت پیگمنتوزا (RP) یک بیماری نادر ژنتیکی است که از هر ۴۰۰۰ نفر فقط یک نفر به این بیماری مبتلا است، اما با این وجود تصور می شود که تقریباً ۲ میلیون نفر در سراسر جهان به آن مبتلا هستند.

برای آن دسته از افراد و خانواده های آنها، پیشرفت های اخیر در زمینه اپتوژنتیک می تواند منبع امید جدیدی برای ترمیم بینایی باشد، البته این روش هنوز در مرحله آزمایشی است و درمان های عملی سالها به طول می انجامد.

در بیمار ۵۸ ساله مورد نظر، تخریب در دید او به دلیل RP به معنای محدود بودن قدرت بینایی او به درک نور بود، او هنوز هم می توانست وجود نور را درک کند و آن را از تاریکی متمایز کند، اما نمی توانست چیز دیگری را تشخیص دهد،حداقل ، بدون وسایل کمک بینایی.
به عنوان بخشی از آزمایش بالینی PIONEER ، این مرد با ترکیبی از ژن درمانی و نبض های تحریک کننده نور، با استفاده از عینک های خاص، تا حدودی قادر به دیدن دوباره در یک چشم خود بود.

به گفته محققان، این روش ترمیم بینایی اپتوژنتیک نامیده می شود و این اولین باری است که برای درمان عملکردی جزئی در یک بیماری تخریب عصبی استفاده می شود.

با کمک این روش آزمایشی، بیمار که قبلاً قادر به تشخیص بصری چیزی در مقابل خود نبود، توانست اشیا مختلفی را که روی میز مقابلش قرار گرفته بودند، از جمله یک دفترچه یادداشت ، یک جعبه اصلی و یک دستگاه لیزر را ببیند و بیمار را قادر بود به سمت جسم جهت گیری کند.

همزمان با آزمایش، مرد یک کلاهک الکتروانسفالوگرافی (EEG) به سر داشت که به منظور ارائه بازخوانی فعالیت عصبی در سراسر قشر مغز در طول آزمایش طراحی شده بود و اندازه گیری دیگری از بینایی نیمه بازسازی شده مرد را فراهم می کند.

یافته ها در Nature Medicine گزارش شده است.


https://www.sciencealert.com/gene-therapy-partially-restores-vision-in-blind-patient-in-first-case-of-its-kind



@AndisheKonim
🔰🔰🔰

#ژن_درمانی
#پارکینسون

طبق نتایج یک مطالعه جدید، ژن درمانی ممکن است به بهبود علائم حرکتی در افراد مبتلا به پارکینسون که به سایر درمان ها واکنش نشان نداده اند، کمک کند.

به گفته «جیمز بک»، عضو بنیاد پارکیسنون آمریکا : «این روش، درمانی برای بیماری پارکینسون نیست. بلکه درمان احتمالا خوبی برای کنترل علائم است. این روش، راه دیگری برای تامین دوپامین مغز است اما موجب توقف پیشرفت بیماری پارکیسنون نمی شود.»

در درمان جدید از یک ویروس برای انتقال ژن درمانی به منطقه موردهدف مغز استفاده می شود. ژن درمانی بر آنزیم موسوم به AADC تاثیر می گذارد. این آنزیم، #لوودوپا را در مغز به #دوپامین تغییر می دهد.

سلول های ایجاد کننده انتقال دهنده عصبی دوپامین به دلیل بیماری پارکینسون می میرند. نابودی دوپامین موجب بروز علائم پارکینسون نظیر رعشه و حرکات آهسته می شود. درمان های استاندارد در تلاش برای جایگزینی دوپامین از دست رفته هستند.

محققان روش ژن درمانی جدید را به منطقه هدف مغز موسوم به #پوتامن تزریق کردند. انتخاب این منطقه از مغز به این خاطر است که سلول های این قسمت از طریق بیماری پارکینسون نابود نمی شوند.

فاز اول آزمایش شامل ۱۵ نفر بود که دیگر به سایر درمان های بیماری پارکینسون واکنش نشان نمی دادند. تمامی آنها یک بار ژن درمانی به صورت تزریق موسوم به VY-AADC دریافت کردند.

بعد از درمان، محققان این افراد را به مدت بیش از ۳۶ ماه تحت نظر داشتند و دریافتند درمان به خوبی جواب داده است. تاثیر درمان در طولانی مدت هم دوام دارد چراکه برخی از بیماران به مدت ۳ سال تحت نظر بوده اند


@AndisheKonim