👁 دو مولکول کوچک میتوانند هزاران نفر را از کوری نجات دهند
🧬 رتینیت پیگمانتوزا (
Retinitis Pigmentosa) اختلالی ژنتیکی است که با جهش در ژن رودوپسین (
rhodopsin) ایجاد میشود. این جهش منجر به تا شدن اشتباه پروتئین و در نهایت مرگ سلولهای گیرندهی نوری شبکیه و نابینایی میشود. اکنون پژوهشگران دو مولکول کوچک فارماکوکاپرون را شناسایی کردهاند که میتوانند از سد خونی شبکیه چشم عبور کنند و به طوری موثر به رودوپسین متصل شوند.
💉 برخلاف درمانهای موجود که بر مبنای رتینوئید و حساس به نور و سمی هستند، این ترکیبات غیررتینوئیدی جایگزین مطمئنتری با تثبیت رودوپسین و جلوگیری از تخریب شبکیه در مدلهای حیوانی ارائه میکنند.
🔮 این پیشرفت نشاندهندهی گامی مهم در توسعهی درمانهای رتینیت پیگمانتوزاست. با این وجود، تحقیقات بیشتری برای اصلاح این مولکولها و آزمایش اثربخشی و ایمنی آنها در آزمایشهای انسانی مورد نیاز است.
✍🏻 مترجم: صبا قیدارپور
📥 منبع:
Scitechdaily
✦⊱ آکـادمـے ژنـتیــڪ ایران
@Ir_Genetics_Academy ⊱✦