📍درمان SCID با ویرایش ژن RAG1 در سلول‌های بنیادی سیستم ایمنی بدن با استفاده از سلول‌های B و T، می‌تواند انواع مختلف میکروب‌ها را شناسایی و نابود کند. ژن RAG1 نقش کلیدی در این فرایند دارد و با ایجاد تنوع در گیرنده‌های سلول‌های ایمنی، شناسایی آنتی‌ژن‌ها را ممکن می‌سازد. با این حال، جهش در این ژن می‌تواند تولید سلول‌های B و T را مختل کرده و منجر به بروز بیماری نادر SCID (اختلال نقص ایمنی ترکیبی شدید) شود.   محققان اخیراً موفق شدند ژن RAG1 را در سلول‌های بنیادی هماتوپوئیتیک (HSC) بیماران SCID ترمیم کنند. در این روش پیشرفته به جای افزودن نسخه‌ای جدید از ژن، از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR-Cas9 برای حذف بخش جهش‌یافته ژن استفاده شد. سپس، توالی سالم ژن با کمک لنتی‌ویروس‌ها به سلول‌ها انتقال یافت.  در نتیجه عملکرد سیستم ایمنی در موش‌های آزمایشگاهی به حالت طبیعی بازگشت و سلول‌های B و T به سطح طبیعی خود رسیدند. برای ارزیابی عملکرد ژن اصلاح‌شده، پژوهشگران ژن تولیدکننده پروتئین فلورسنت سبز (GFP) را به ژن RAG1 متصل کردند. نتایج نشان داد که این ژن به طور کامل و مشابه نسخه سالم عمل می‌کند. همچنین، تنها اصلاح ۱۰ درصد سلول‌های بنیادی برای بازگشت عملکرد ایمنی کافی بود.   برای افزایش کارایی و ایمنی این روش درمانی، محققان در حال بررسی استفاده از نانوذرات لیپیدی به‌جای لنتی‌ویروس‌ها هستند. این فناوری می‌تواند پایداری و موفقیت درمان SCID را در بیماران انسانی بهبود بخشد.  🆔 @Immuno_Insights  Instagram | اینستاگرام 🖋تهیه و گردآوری:  معصومه اوجاقی، دانشجوی کارشناسی ارشد بیوتکنولوژی پزشکی دانشگاه علوم پزشکی تبریز  🌐منبع:  (https://www.the-scientist.com/stem-cell-editing-repairs-severe-immunodeficiency-71733)